PRIMO AGENTE SISTEMICO BASATO SU CRISPR IN UOMO

Intellia Therapeutics ha fatto irruzione a novembre quando è stato trattato il primo paziente con la sua terapia di editing genico basata su CRISPR-Cas9 per trattare l’amiloidosi ereditaria transtiretina (hATTR) con polineuropatia.È il primo farmaco basato su CRISPR ad essere consegnato negli studi clinici; è stato co-sviluppato con Regeneron in una collaborazione del 2016 per

L’INESPOLORATA ARCHITETTUTRA DEL MIDOLLO OSSEO

Diversi tipi di cellule stromali nel midollo osseo si associano per formare nicchie che supportano la differenziazione delle cellule del sangue e garantiscono la produzione permanente di tutte i principali lignaggi cellulari. Uno studio combinante la trascrittomica localizzata a cellula singola con l’imaging ha dedotto la composizione cellulare e l’architettura spaziale di nicchie specifiche. INFORMAZIONI