PRIMO AGENTE SISTEMICO BASATO SU CRISPR IN UOMO

Intellia Therapeutics ha fatto irruzione a novembre quando è stato trattato il primo paziente con la sua terapia di editing genico basata su CRISPR-Cas9 per trattare l’amiloidosi ereditaria transtiretina (hATTR) con polineuropatia.È il primo farmaco basato su CRISPR ad essere consegnato negli studi clinici; è stato co-sviluppato con Regeneron in una collaborazione del 2016 per

L’INESPOLORATA ARCHITETTUTRA DEL MIDOLLO OSSEO

Diversi tipi di cellule stromali nel midollo osseo si associano per formare nicchie che supportano la differenziazione delle cellule del sangue e garantiscono la produzione permanente di tutte i principali lignaggi cellulari. Uno studio combinante la trascrittomica localizzata a cellula singola con l’imaging ha dedotto la composizione cellulare e l’architettura spaziale di nicchie specifiche. INFORMAZIONI

IL PRIMO FARMACO ORALE PER COMBATTERE L’ATROFIA MUSCOLARE SPINALE

La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato un farmaco orale per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA), sviluppato da PTC Therapeutics e dall’unità Genentech di Roche.Evrysdi ha ricevuto il via libera il 7 agosto per trattare pazienti di età pari o superiore a 2 mesi. Il farmaco è una piccola molecola che

CROSS-TALK METABOLICO TRA DIETA E SALUTE

COS’È LA METABOLOMICA?La metabolomica è una branca della biochimica atta ad identificare biomarcatori dietetici e a descrivere conseguenze metaboliche della dieta. Un robusto studio identifica una serie di metaboliti urinari stabili che si collegano a modelli dietetici sani e malsani e a complesse reti metaboliche.Profili metabolici urinari contengono molecole provenienti dalla dieta e dal metabolismo

GLUMIS: CONTROLLO DEL DIABETE

Il diabete è una patologia che colpisce il metabolismo energetico rendendo il soggetto incapace di catabolizzare carboidrati: è causata da un calo di attività dell’insulina, un ormone prodotto nel pancreas. Una caratteristica fondamentale che descrive questa malattia è l’iperglicemia (concentrazione elevata di glucosio nel sangue). L’uso di strumenti per la rilevazione del flusso di glucosio,

ALDOLASI COME SENSORE DEL GLUCOSIO INTRACELLULARE

Sempre più spesso si scoprono ruoli interessanti di metaboliti intermedi nelle vesti di molecole di segnalazione. I sensori per questi segnali sono spesso gli enzimi stessi che legano questi metaboliti, provvedendo ad un robusto meccanismo di adattamento metabolico in relazione al cambiamento dell’ambiente cellulare.L’enzima glicolitico aldolasi è una di queste proteine, il suo ruolo è

COMPRESSIONI TESTICOLARI DURANTE ESERCIZIO FISICO: LIVELLI DI TESTOSTERONE SIERICO

I livelli di testosterone sierico risultano aumentati negli atleti dopo un esercizio fisico intenso a breve termine (durata di 1-2 ore con alto consumo di ossigeno). Per verificare se la compressione meccanica potesse contribuire a questo aumento sono stati sottoposti 14 volontari maschi a compressione testicolare meccanica tramite un polsino pneumatico pediatrico.I livelli di testosterone

MHEALTH: MONITORARE MALATTIE RESPIRATORIE CON LO SMARTPHONE

Osservando i dati statistici dell’ultimo periodo, è evidente come la richiesta di controlli medici, eseguiti in ambienti ospedalieri, sia in continuo aumento. A tal proposto, sono in fase di progettazione dei mezzi alternativi per permettere ai pazienti, bisognosi di aiuto medico, di usufruire dell’assistenza necessaria a soddisfare ogni esigenza. Un primo passo verso quest’iniziativa è

OSTOEPOROSI INDOTTA DA GLUCOCORTICOIDI

QUALI CORRELAZIONI CI SONO TRA IL SISTEMA IMMUNITARIO ED IL SISTEMA SCHELETRICO?Nel corso di milioni di anni il sistema scheletrico e il sistema immunitario si sono co-evoluti, dai pesci ossei agli animali terrestri, generando una relazione simbiotica e altamente interattiva. È stato suggerito che le pressioni ambientali, come livelli più elevati di raggi UV e

COVID-19: GLI INIBITORI DI HMGB1 SONO POSSIBILI TARGET TERAPEUTICI

QUALI SONO LE PRINCIPALI COMPLICANZE DERIVANTI DAL COVID-19?Il covid-19 nella forma più grave può generare complicanze quali sindrome da distress respiratorio acuto, sepsi e consequenziale shock settico che porta alla morte.Si ritiene che queste complicazioni siano il risultato di una sovra-regolazione del sistema immunitario, che porta irrimediabilmente ad una sindrome da tempesta di citochine, probabilmente